El farmacéutico Erik Mogalian y el profesor adjuntoPaul Myrdal de la Facultad de Farmacia de la Universidad de Arizona lo explican.
Un medicamento de marca es descubierto y desarrollado originalmente por una compañía farmacéutica. Para que la empresa pueda comercializar y vender su producto, primero debe obtener la aprobación de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) presentando una solicitud de nuevo medicamento. En esta documentación, la empresa presenta datos para establecer la seguridad y eficacia clínicas del medicamento. Otros estudios determinan las características de la forma farmacéutica, como el proceso de fabricación, la estabilidad del fármaco, la pureza, la potencia y el modo de disolución. Una vez que el fármaco recibe la aprobación de la FDA, la empresa innovadora puede comercializar y vender en exclusiva este producto «de marca» mientras tenga la protección de la patente. Un estudio del año 2000 publicado en el Journal of Health Economics estimó que sacar un nuevo medicamento al mercado cuesta al innovador una media de 802 millones de dólares durante un periodo de 10 a 15 años. Una patente permite al innovador vender su producto en exclusiva para recuperar el dinero gastado durante el desarrollo y generar un beneficio.
La diferencia entre un producto de marca y uno genérico está diseñada para ser transparente. Una vez que la vida de la patente de un medicamento de marca expira, puede convertirse en un «medicamento genérico». Para ello, el fabricante del medicamento genérico debe asegurarse de que el fármaco que produce contiene el mismo ingrediente o ingredientes activos que el producto de marca, en la misma forma farmacéutica, en la misma dosis o concentración y para la misma vía de administración (por ejemplo, amoxicilina en cápsula de 500 miligramos (oral)). Sin embargo, el medicamento puede diferir en el color, la forma, el sabor, los ingredientes inactivos, los conservantes y el envase. Debido a estas diferencias, los fabricantes de medicamentos genéricos están obligados a presentar documentación adicional a la FDA para demostrar que su producto se fabrica de acuerdo con las buenas prácticas de fabricación (GMP), y es tan puro y estable como el producto de marca. Además, el genérico debe cumplir los parámetros farmacocinéticos en el organismo, lo que significa que debe disolverse (en un vaso de precipitados) al mismo ritmo y en la misma medida que el original. Este proceso garantiza que los dos productos sean bioequivalentes, ya que si el producto A y el producto B se disuelven de forma prácticamente idéntica, entonces deberían comportarse igual en el organismo.
Así, un medicamento que contiene el mismo principio activo, en la misma cantidad, en la misma forma, disolviéndose a la misma velocidad en cantidades iguales puede ser aceptado para sustituir a un producto de marca. Si se acepta, el medicamento no puede prescribirse de forma diferente al producto de marca. Una vez realizadas todas las pruebas de equivalencia, el medicamento genérico se considera un equivalente terapéutico. Esto significa que el medicamento hará lo mismo a través del mismo mecanismo, y también seguirá las mismas vías de distribución, metabolismo y eliminación en el organismo. Una publicación que recoge este tipo de información es el llamado Libro Naranja. Esta publicación clasifica los medicamentos genéricos de acuerdo con sus respectivos productos de marca y da las recomendaciones de sustitución de la FDA. El sitio web de la FDA (www.fda.gov) también es una muy buena fuente.
Philip DeShong, profesor de química y bioquímica de la Universidad de Maryland, ofrece la siguiente explicación:
La principal diferencia entre un fármaco de marca y su homólogo genérico no es ni la química ni la calidad, sino si el fármaco sigue bajo la protección de la patente de la empresa que lo desarrolló inicialmente. Cuando una empresa desarrolla un nuevo medicamento, suele recibir una patente que dura 20 años. Esto significa que otras empresas farmacéuticas no pueden vender esta sustancia sin el permiso de la empresa desarrolladora durante ese tiempo. Sin embargo, una vez que la patente expira, otras empresas pueden empezar a vender el compuesto. Como las empresas que desean vender el medicamento genérico tienen unos costes de desarrollo mucho más bajos, pueden producirlo a un coste unitario menor, venderlo por menos dinero y seguir obteniendo beneficios con la venta. La FDA regula la fabricación tanto de los medicamentos de marca como de los genéricos y la calidad general debe ser comparable. (Esta es un área de cierta controversia entre las empresas, pero en una primera aproximación la afirmación es válida.)
El desarrollo de cualquier nuevo fármaco es un proyecto complejo y costoso. En muchos casos, las divisiones de investigación de las empresas farmacéuticas pasan años estudiando aspectos de la biología y la bioquímica de la enfermedad en cuestión (malaria, cáncer o infecciones bacterianas, por ejemplo) en un esfuerzo por desarrollar un enfoque para atacar la enfermedad. Una vez que se comprende la biología de la enfermedad y se dispone de un ensayo o modelo animal, los químicos medicinales comienzan a preparar posibles inhibidores químicos. A partir de los resultados iniciales en el sistema biológico, los químicos preparan nuevos compuestos principales, y con suerte mejorados. Este tipo de trabajo en equipo entre químicos y biólogos suele durar años antes de que un grupo final de compuestos principales esté listo para una evaluación más significativa. En este punto, se evalúa la toxicidad, la eficacia y otras propiedades de un fármaco candidato en un modelo animal (ratas o perros, por ejemplo). Este proceso de evaluación puede durar años. Si el candidato a fármaco supera estas pruebas, pasa a la fase 1, la fase 2 y, finalmente, la fase 3 de los ensayos clínicos en humanos. La FDA establece el número de pacientes necesarios para cada fase de los ensayos clínicos de acuerdo con unas directrices basadas en la enfermedad a tratar. Por ejemplo, un candidato a fármaco para una enfermedad que sólo afecte a 10.000 personas tendría un número menor de pacientes en sus ensayos que un posible fármaco para combatir una enfermedad que afecte a millones de personas, como la hipertensión arterial. Al final de los ensayos clínicos, la empresa presenta sus datos a la FDA, que decide si aprueba o no el medicamento para su venta al público.
De media, el coste de desarrollo de un nuevo fármaco supera ampliamente los mil millones de dólares y lleva más de 10 años. (Una vez más, existe una gran discrepancia entre las estimaciones del coste real y el tiempo necesario, pero he intentado ofrecer una estimación imparcial utilizando diversas fuentes). Dado que las patentes se suelen conceder durante la fase inicial de investigación, una empresa que desarrolla un nuevo medicamento suele tener 10 años de protección de patente (como máximo, salvo en los raros casos de «enfermedades huérfanas») durante los cuales el medicamento está en el mercado. Así pues, los precios más elevados de los medicamentos de prescripción de marca se deben a que las empresas tienen que recuperar su inversión durante la vida de la patente, que suele ser de siete a diez años, además de obtener un beneficio por la venta.
Esta respuesta representa un estudio de caso simplificado y hay muchos ejemplos de desarrollo de medicamentos que no se ajustan exactamente a este perfil. En el caso de algunos medicamentos de marca, el plazo de desarrollo se acorta un poco, pero hay muchos otros en los que puede durar mucho más tiempo.